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    1. 
      

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        美國招商投資網(wǎng)
        美國國旗
        全球生物醫藥領(lǐng)域頂尖企業(yè)及人才簡(jiǎn)介168-1
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        ABEONA THERAPEUTICS

        Max Colao,首席商務(wù)官

        103| 下午230 | La Jolla宴會(huì )廳1

        紐約,紐約(納斯達克股票代碼:ABEO

        Abeona Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司,致力于開(kāi) 發(fā)針對危及生命的罕見(jiàn)遺傳疾病的細胞和基因療法。Abeona的主要 項目包括用于隱性營(yíng)養不良性大皰性表皮松解癥的EB-101,ABO- 102,一種基于腺相關(guān)病毒(A****)的Sanfilippo綜合征A型和ABO- 101基因治療,一種基于腺相關(guān)病毒的Sanfilippo綜合征基因治療 B.Abeona也正在開(kāi)發(fā)用于CLN3疾病的ABO-201基因治療,用于治療 CLN1疾病的ABO-202,用于治療大皰性表皮松解癥的EB-201,用于 Fanconi貧血癥的ABO-301和使用新型CRISPR / Cas9-ABO-302 因編輯方法用于罕見(jiàn)血液病的基因治療。此外,Abeona正在為下一 代候選產(chǎn)品開(kāi)發(fā)專(zhuān)有載體平臺AIM。

        http://www.**eonatherapeutics.com

         

        ADAPTIMMUNE

        Adrian Rawcliffe,首席財務(wù)官

        104| 下午200 | La Jolla Ballroom 1

        賓夕法尼亞州費城(納斯達克股票代碼:ADAP

        AdaptimmuneT細胞治療的領(lǐng)導者,正在進(jìn)行針對實(shí)體腫瘤適應癥的多種專(zhuān)有SPEAR T細胞的臨床試驗。該公司還與GSK合作開(kāi)展了一 T細胞計劃,該計劃已經(jīng)顯示滑膜肉瘤和多發(fā)性骨髓瘤患者腫瘤 減少的初步證據。該公司專(zhuān)有的SPEAR T細胞平臺已經(jīng)產(chǎn)生了強大的親和力增強T細胞療法管道,多種研究性新藥(INDs)開(kāi)放。Adaptimmune使用這些療法利用身體自身的免疫系統來(lái)發(fā)現和摧毀 患病細胞。該公司的SPEAR TCR療法為通常沒(méi)有其他選擇的患者提 供了承諾。

        http://www.**aptimmune.com

         

        ADVERUM BIOTECHNOLOGIES

        Leone Patterson,臨時(shí)總裁,首席執行官兼首席財務(wù)官

        103| 下午500 | La Jolla Ballroom 1

        Menlo Park,CA(納斯達克股票代碼:ADVM

        Adverum是一家臨床階段的基因治療公司,針對嚴重罕見(jiàn)和眼部疾 病的未滿(mǎn)足醫療需求。Adverum擁有強大的管道,其中包括用于治 療罕見(jiàn)疾病α-1抗胰蛋白酶缺乏癥和遺傳性血管性水腫以及濕性年 齡相關(guān)性黃斑變性的候選產(chǎn)品。利用基于下一代腺相關(guān)病毒(A**** )的定向進(jìn)化平臺,Adverum生成候選產(chǎn)品,旨在通過(guò)誘導治療性 蛋白質(zhì)的持續表達來(lái)提供持久的功效。AdverumRegeneron Pharmaceuticals簽訂合作協(xié)議,研究,開(kāi)發(fā)和商業(yè)化用于眼科疾 病的基因治療產(chǎn)品,以及Editas Medicine,以探索用于治療遺傳 性視網(wǎng)膜疾病的基因組編輯藥物的交付。

        http://www.**verum.com

         

        AEGLE THERAPEUTICS

        Shelley Hartman,首席執行官

        104 下午415 | La Jolla Ballroom 2

        邁阿密,佛羅里達(私人)

        Aegle Therapeutics是一家再生醫學(xué)公司,從同種異體骨髓間充質(zhì) 干細胞中分離細胞外囊泡(EV),以治療嚴重的皮膚病,包括燒傷,疤痕和大皰性表皮松解癥。在20184月,美國食品和藥物管理 局(FDA)批準了該公司的第一個(gè)研究性新藥(IND)申請,以開(kāi)始 燒傷患者的臨床試驗。Aegle計劃在今年晚些時(shí)候為EB治療提供額 外的IND。

        http://www.**gletherapeutics.com

         

        AGILIS BIOTHERAPEUTICS

        Jodi Cook,博士,PTC治療學(xué)基因治療和戰略負責人

        103| 上午1100 | La Jolla Ballroom 2

        Lynnfield,MA(私人)

        Agilis Biotherapeutics正在推進(jìn)創(chuàng )新基因療法,旨在為患有影響 中樞神經(jīng)系統的衰弱,通常是致命的罕見(jiàn)遺傳疾病的患者提供長(cháng)期 療效。

        http://www.**ilisbio.com

         

        AGTC

        Sue Washer,總裁兼首席執行官

        104| 上午1100 | La Jolla Ballroom 2

        Alachua,FL(納斯達克股票代碼:AGTC

        AGTC是一家臨床階段的生物技術(shù)公司,使用專(zhuān)有的基因治療平臺為 患有罕見(jiàn)和衰弱性疾病的患者開(kāi)發(fā)轉化基因療法。它最初的重點(diǎn)是 眼科領(lǐng)域,它在X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥(XLRS),X連鎖視網(wǎng)膜色素變 性(XLRP)和全色盲(ACHM CNGB3ACHM CNGA3)方面進(jìn)行了積極的臨床試驗。除了臨床試驗外,AGTC還擁有光遺傳學(xué),腎上腺腦白 質(zhì)營(yíng)養不良(ALD)和耳科學(xué)的臨床前項目。正在與Biogen合作開(kāi) 發(fā)臨床階段的XLRSXLRP計劃,ALD的發(fā)現計劃和另外兩個(gè)眼科計 劃。除了產(chǎn)品線(xiàn),

        http://www.**tc.com

         

        AMERICAN GENE TECHNOLOGIES

        David Pauza,博士,首席科學(xué)官

        103| 下午545 | La Jolla Ballroom 2

        Rockville,MD(私人)

        American Gene Technologies InternationalAGT)是一家先進(jìn)的基因和細胞治療公司,擁有專(zhuān)利技術(shù),具有廣泛的應用,包括免 疫腫瘤學(xué),傳染病和單基因疾病。AGT因其新型免疫腫瘤學(xué)方法獲 得了兩項專(zhuān)利,該方法可刺激γ-δ(γδ)T細胞攻擊各種上皮癌。臨床前動(dòng)物研究表明原發(fā)性腫瘤具有高效率,遠端腫瘤具有遠隔 效應。預計將于2020年與斯坦福大學(xué)醫學(xué)院的AGT合作者Dean Felsher一起在肝癌(HCC)中進(jìn)行概念驗證。AGT將在今年年底前 將其艾滋病治愈候選人納入診所。在HIV患者血液的試驗期間已經(jīng) 初步確認了這種治愈方法。

        http://www.**ericangene.com

         

        ATARA BIOTHERAPEUTICS

        John Craighead,投資者關(guān)系和企業(yè)傳播副總裁

        103 上午1115 | La Jolla Ballroom 1

        舊金山,加利福尼亞(納斯達克股票代碼:ATRA

        Atara Biotherapeutics是一家領(lǐng)先的現成同種異體T細胞免疫治療 公司,為癌癥,自身免疫性疾病和病毒性疾病患者開(kāi)發(fā)新型治療方 法。Atara最先進(jìn)的T細胞免疫療法tabelecleucel

        tab-cel?正處 III期開(kāi)發(fā)階段,用于治療EB病毒移植后淋巴增生性疾。EBV + PTLD)患者。Tab-cel?也正在其他EBV相關(guān)的血液和實(shí)體腫瘤中進(jìn) 行研究,包括鼻咽癌(NPC)。Atara還開(kāi)發(fā)了現成的,同種異體的ATA188和自體ATA190 T細胞免疫療法,使用互補的靶向抗原識別技 術(shù),用于特定的EBV抗原,被認為對多發(fā)性硬化癥(MS)的潛在治 療很重要。

        http://www.**arabio.com

         

        ATHERSYS Gil Van Bokkelen博士,董事長(cháng)兼首席執行官

        下午530 | La Jolla Ballroom 1

        俄亥俄州克里夫蘭市(納斯達克股票代碼:ATHX

        Athersys是一家國際生物技術(shù)公司,致力于開(kāi)發(fā)旨在擴展和提高人 類(lèi)生活質(zhì)量的治療產(chǎn)品。該公司通過(guò)開(kāi)發(fā)MultiStem細胞療法,專(zhuān) 注于再生醫學(xué)領(lǐng)域,這是一種專(zhuān)利的,****衍生的“現成”干細胞 產(chǎn)品。該公司的使命是治療嚴重

        危及生命的疾病和病癥,這些疾 病和病癥存在大量未滿(mǎn)足的醫療需求。該公司特別關(guān)注神經(jīng),心血 管,炎癥和免疫疾病領(lǐng)域的疾病適應癥以及其他重癥監護指征。他 們有幾項正在進(jìn)行的臨床試驗,包括最先進(jìn)的方案,治療缺血性中 風(fēng)的III期臨床試驗(MASTERS-2),這是根據美國食品和藥物管理 局的特別議定書(shū)評估進(jìn)行的。該計劃已獲得快速通道和再生醫學(xué)高 級治療(RMAT)指定。他們的合作伙伴Healios KK也在日本進(jìn)行平 行登記試驗。

        http://www.**hersys.com

         

        ****ROBIO

        Nerissa Kreher,醫學(xué)博士,首席醫療官

        103| 下午300 | La Jolla Ballroom 1

        Cambridge,MA(納斯達克股票代碼:****RO

        ****ROBIO是基于慢病毒的基因療法的領(lǐng)導者,是一家開(kāi)發(fā)破壞性療 法的臨床階段公司,有可能以單劑量改變患者的生命。

        http://www.**robio.com

         

        BIOTIME

        Gary Hogge,博士,臨床和醫療事務(wù)高級副總裁

        103 下午545 | La Jolla Ballroom 1

        Alameda,CA(納斯達克股票代碼:BTX

        BioTime是一家專(zhuān)注于退行性疾病的臨床階段生物技術(shù)公司。其臨 床計劃基于兩種平臺技術(shù):細胞替代和細胞/藥物輸送。憑借其細 胞更換平臺,BioTime利用其專(zhuān)有的多能細胞技術(shù)生產(chǎn)新的細胞和 組織。開(kāi)發(fā)這些細胞和組織以代替由于退行性疾病

        損傷而使功能 失調喪失的細胞和組織。BioTime的細胞/藥物輸送計劃基于其專(zhuān) 有的HyStem?細胞和藥物輸送基質(zhì)技術(shù)。HyStem?的設計部分是為了 提供細胞替代療法的轉移,保留和/植入。

        http://www.**otime.com

         

        BLUEBIRD BIO

        Jeffrey Walsh,首席財務(wù)和戰略官

        103| 上午1130 | La Jolla Ballroom 1

        Cambridge,MA(納斯達克股票代碼:BLUE

        憑借其基于慢病毒的基因療法,T細胞免疫治療專(zhuān)業(yè)知識和基因編 輯能力,bluebird bio已經(jīng)建立了一個(gè)綜合產(chǎn)品平臺,可廣泛應用 于嚴重的遺傳性疾病和癌癥。bluebird bio的基因治療臨床項目包 括用于治療腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良的Lenti-D候選產(chǎn)品及其用于 治療輸血依賴(lài)性β-地中海貧血和嚴重鐮狀細胞病的LentiGlobin BB305候選產(chǎn)品。bluebird bio的腫瘤學(xué)管道建立在該公司在慢病 毒基因傳遞和T細胞工程領(lǐng)域的領(lǐng)導地位之上。bluebird bio的首 席腫瘤學(xué)項目bb2121是一項與Celgene合作的抗BCMA CAR-T計劃。

        http://www.**uebirdbio.com

         

        BLUEROCK THERAPEUTICS

        Emile Nuwaysir,博士,總裁兼首席執行官

        103 上午1145 | La Jolla Ballroom 2

        Cambridge,MA(私人)

        BlueRock Therapeutics是一家工程細胞治療公司,其使命是為難 治性疾病開(kāi)發(fā)再生藥物。BlueRock的細胞+基因平臺利用神經(jīng)病學(xué),心臟病學(xué)和自身免疫適應癥的新藥物細胞的力量。BlueRock的細 胞分化技術(shù)概括了細胞的發(fā)育生物學(xué),以生產(chǎn)天然細胞療法,進(jìn)一 步設計其功能。利用這些細胞療法來(lái)替換受損

        退化的組織,可以 恢復

        再生失去的功能。BlueRockVersant Ventures2016年創(chuàng ) 立,并且是拜耳公司和Versant公司在生物技術(shù)史上有史以來(lái)規模 最大的A系列融資之一。BlueRock的文化定義為科學(xué)創(chuàng )新,最高的道德標準以及為所有受益者帶來(lái)變革性治療的緊迫性。

        http://www.**uerocktx.com

         

        B-MOGEN BIOTECHNOLOGIES

        David Hermanson,博士,技術(shù)運營(yíng)首席科學(xué)家

        103| 下午145 |

        明尼蘇達州明尼阿波利斯市La Jolla宴會(huì )廳(私人)

        B-MoGen Biotechnologies是一家基因組工程公司,旨在解決復雜的細胞工程挑戰,以加速人類(lèi)疾病的研究和新療法的開(kāi)發(fā)。B- MoGen團隊配備了專(zhuān)有工具和知識,這些工具和知識已經(jīng)發(fā)展成為 高效細胞工程的精細方法。該公司利用這種獨特的專(zhuān)業(yè)知識提供三 種不同的服務(wù),解決高度復雜的基因傳遞和基因編輯問(wèn)題 他們提 供基于非病毒轉座子的基因傳遞平臺,以支持T細胞免疫治療行業(yè); 他們是世界上第一家展示線(xiàn)粒體基因組基因組工程的公司; 他們提 供兩種細胞系的按服務(wù)定制細胞工程,并且,獨特的,

        http://www.**ogen.com

         

        CALADRIUS BIOSCIENCES

        道格拉斯洛索多,醫學(xué)博士,首席醫療官

        104| 下午215 | 拉霍亞舞廳2

        巴斯金里奇,NJNASDAQCLBS

        Caladrius Biosciences公司是一個(gè)臨床階段開(kāi)發(fā)公司,基于多個(gè) 技術(shù)平臺和靶向心血管和自身免疫適應癥細胞治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)中。其 針對難治性心絞痛的晚期心血管細胞治療最近獲得了再生醫學(xué)進(jìn)展 治療(RMAT)的稱(chēng)號,其嚴重的肢體缺血計劃在日本獲得了 Sakigake狀態(tài)。

        http://www.**ladrius.com

         

        摩羯座治療師

        Linda Marban,博士,總裁兼首席執行官

        103| 上午1130 | La Jolla Ballroom 2

        洛杉磯,加利福尼亞州(納斯達克股票代碼:CAPR

        Capricor Therapeutics是一家臨床階段的生物技術(shù)公司,為 Duchenne肌營(yíng)養不良癥(DMD)和其他罕見(jiàn)疾病開(kāi)發(fā)生物療法。Capricor的主要候選藥物CAP-1002是一種基于細胞的候選藥物,目 前正在臨床開(kāi)發(fā)中用于治療DMD。Capricor還在探索CAP-2003的潛 力,CAP-2003是一種無(wú)細胞,基于細胞外囊泡的候選物,用于治療 多種疾病。

        http://www.**pricor.com

         

        CARIBOU BIOSCIENCES

        Rachel Haurwitz,博士,總裁兼首席執行官

        104 上午1145 | La Jolla Ballroom 2

        Berkeley,CA(私人)

        Caribou BiosciencesCRISPR / Cas9生物學(xué)先驅創(chuàng )立的CRISPR 因組編輯領(lǐng)域的領(lǐng)先公司,并使用下一代基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)“現成 CAR的管道-T候選人和基于微生物組的療法。馴鹿的工具和技術(shù) 為治療開(kāi)發(fā),農業(yè)生物技術(shù),工業(yè)生物技術(shù)以及基礎和應用生物學(xué) 研究提供了變革能力。

        http://www.**riboubio.com

         

        CARISMA THERAPEUTICS

        Steve Kelly,總裁兼首席執行官

        103| 下午230 | La Jolla Ballroom 2

        賓夕法尼亞州費城(私人)

        CARISMA Therapeutics是開(kāi)發(fā)CAR巨噬細胞的先驅?zhuān)@是一種破壞 性的免疫治療方法。該公司的技術(shù)利用巨噬細胞生物學(xué),嵌合抗原 受體工程和過(guò)繼細胞療法的進(jìn)步來(lái)治療人類(lèi)疾病。

        http://www.**rismatx.com

         

        CELLERANT THERAPEUTICS

        Ram Mandalam,博士,總裁兼首席執行官

        104 上午930 | La Jolla Ballroom 2

        加利福尼亞州圣卡洛斯(私人)

        Cellerant Therapeutics是一家臨床階段公司,開(kāi)發(fā)用于血液系統 惡性腫瘤和其他血液相關(guān)疾病的基于細胞和抗體的創(chuàng )新免疫療法。我們有兩種產(chǎn)品正在開(kāi)發(fā)中。我們的主要產(chǎn)品romyelocel-L是一種 通用細胞療法,可預防長(cháng)期中性粒細胞減少癥期間的感染。我們計 劃在2019年開(kāi)始進(jìn)行romyelocel-LIII期試驗,美國食品和藥物 管理局(FDA)已授予romyelocel-L再生醫學(xué)高級治療(RMAT)稱(chēng) 號。我們的第二個(gè)產(chǎn)品CLT030是一種抗體 - 藥物偶聯(lián)物,用于臨 床前開(kāi)發(fā),通過(guò)靶向和殺死白血病干細胞來(lái)治療AML,白血病干細 胞被認為是患者復發(fā)的原因。CLT030針對的是C型凝集素樣分子-1 CLL1),它在白血病干細胞中高表達,

        http://www.**llerant.com

         

        CELL MEDICA

        Stefanos Theoharis,博士,企業(yè)發(fā)展和合作伙伴高級副總裁

        104 下午430 | La Jolla Ballroom 2

        英國倫敦(私人)

        Cell Medica致力于通過(guò)細胞免疫療法的顯著(zhù)治療潛力改善患者的生活。該公司的方法是應用創(chuàng )新技術(shù),旨在改善造血干細胞移植后的癌癥治療和免疫重建。Cell Medica開(kāi)發(fā)了一個(gè)商業(yè)平臺,使該 公司成為蜂窩產(chǎn)品制造和商業(yè)化的領(lǐng)導者。該公司與領(lǐng)先的學(xué)術(shù)機 構合作,將早期創(chuàng )新轉化為醫藥產(chǎn)品。Cell Medica高度敬業(yè)的團 隊迎合了細胞療法領(lǐng)域所面臨的挑戰。憑借患者在其活動(dòng)中的優(yōu)勢,公司通過(guò)合作和成功的意愿克服了巨大的挑戰。

        http://www.**llmedica.com

         

        Roberto Bobadilla,博士,首席執行官

        104 下午500 | La Jolla Ballroom 2

        智利圣地亞哥(私人)

        Cell for Cells是一家智利生物技術(shù)公司,致力于創(chuàng )新細胞療法的研究,開(kāi)發(fā)和商業(yè)化,通過(guò)ISO 9001認證的制造工藝,符合高標準的科學(xué),技術(shù)和國際質(zhì)量:2015.每種療法都在Cell for Cells實(shí) 驗室中按照GMP標準生產(chǎn)。經(jīng)過(guò)Duly認證的專(zhuān)家會(huì )應用該公司的療 法。

        http://www.**c.cl/english/

         

        CYNATA THERAPEUTICS

        羅斯麥克唐納,博士,首席執行官

        104| 下午315 | La Jolla Ballroom 2

        澳大利亞墨爾本(ASXCYP

        Cynata Therapeutics是一家澳大利亞臨床階段干細胞和再生醫學(xué) 公司,正在開(kāi)發(fā)一種治療性干細胞平臺技術(shù)Cymerus,源自威斯康 星大學(xué)麥迪遜分校,這是干細胞研究的全球領(lǐng)導者。專(zhuān)有的Cymerus技術(shù)解決了現有多供體間充質(zhì)干細胞(MSCs)生產(chǎn)方法的一個(gè)關(guān)鍵缺點(diǎn),用于治療用途,這是在商業(yè)規模上實(shí)現一致,經(jīng)濟 制造的能力。Cymerus利用誘導多能干細胞(iPSCs)通過(guò)專(zhuān)有過(guò)程 產(chǎn)生MSC,該過(guò)程獨立于供體限制,為治療產(chǎn)品制造提供“現成的”干細胞平臺;颊叩怯涀罱谠摴镜谝粋(gè)移植物抗宿主病產(chǎn)品的I期臨床試驗中完成; 初步結果非常有希望。Cynata與富士膠片 公司建立了戰略合作伙伴關(guān)系,富士膠片是該公司較大的股東之一。

        http://www.**nata.com

         

        DISCGENICS

        Flagg Flanagan,董事長(cháng)兼首席執行官

        103| 下午415 | La Jolla宴會(huì )廳2

        猶他州鹽湖城(私人)

        DiscGenics是一家私營(yíng)的臨床階段再生醫學(xué)公司,致力于開(kāi)發(fā)減輕 脊柱退行性疾病患者疼痛和恢復功能的細胞療法。DiscGenics正在 利用椎間盤(pán)細胞的恢復潛力來(lái)開(kāi)發(fā)治療方法,該公司認為這將對數 百萬(wàn)患有背痛的衰弱影響產(chǎn)生深遠的影響。DiscGenics的第一個(gè)候 選產(chǎn)品IDCT是一種同源的,異體的,“現成的”可注射細胞療法,用于治療退行性椎間盤(pán)疾。DDD)患者。

        http://www.**scgenics.com

         

        DYNO

        THERAPEUTICS Eric Kelsic,博士,首席執行官

        103| 下午445 | La Jolla Ballroom 2

        Dyno Therapeutics創(chuàng )造了新型腺相關(guān)病毒(A****)載體,可為革命 性基因和基因組編輯療法提供安全,有效和有針對性的體內遞送。該公司的數據驅動(dòng)方法將數百萬(wàn)個(gè)A****衣殼的下一代DNA合成與高通 量測序和機器學(xué)習相結合。該公司正在系統地繪制衣殼序列和功能 之間的關(guān)系,以?xún)?yōu)化A****衣殼,以提高治療效果,與臨床和臨床前 階段公司合作。

        http://www.**no-tx.com

         

        FIBROCELL SCIENCE總裁兼首席執行官

        John Maslowski

        103| 下午300 | La Jolla Ballroom 2

        賓夕法尼亞州?怂诡D(納斯達克股票代碼:FCSC

        Fibrocell是一家自體細胞和基因治療公司,將個(gè)性化生物制劑轉 化為影響皮膚和結締組織疾病的醫學(xué)突破。Fibrocell最先進(jìn)的候 選產(chǎn)品FCX-007是用于治療隱性營(yíng)養不良性大皰性表皮松解癥的I / II期臨床試驗的主題。Fibrocell也在開(kāi)發(fā)FCX-013,該公司的產(chǎn)品 候選者用于治療中度至重度局部硬皮病。Fibrocell的基因治療組 合正在與合成生物學(xué)領(lǐng)導者Intrexon Corporation的全資子公司 Precigen合作開(kāi)發(fā)。

        http://www.**brocell.com

         

        靈活療法

        Adam Muzikant,博士,業(yè)務(wù)發(fā)展副總裁

        104 下午500 | La Jolla Ballroom 1

        伯靈頓,馬薩諸塞州(納斯達克股票代碼:FLXN

        Flexion Therapeutics是一家生物制藥公司,專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)和商業(yè)化 新型局部療法,用于治療肌肉骨骼疾病患者,從骨關(guān)節炎(OA)開(kāi) 始。201710月,美國食品和藥物管理局(FDA)批準該公司的第 一個(gè)產(chǎn)品ZILRETTA(曲安奈德緩釋注射懸浮液),作為第一個(gè)也是 唯一一個(gè)延長(cháng)釋放,關(guān)節內(關(guān)節內)注射用于管理OA膝關(guān)節疼痛。Flexion的管道包括FX201,這是一種臨床前階段的關(guān)節內基因療 法,用于膝關(guān)節炎患者的疼痛緩解和疾病改良。FX201設計用于在 關(guān)節內存在炎癥時(shí)刺激抗炎蛋白,白細胞介素-1受體拮抗劑(IL- 1Ra)的產(chǎn)生;趶姶蟮呐R床前數據,單次注射FX201可能有助于 在關(guān)節中表達IL-1Ra至少一年。Flexion2018年與FDA舉行了一次 研究前新藥(IND)會(huì )議,預計將于2019年在膝OA開(kāi)始首次人體試 驗。

        http://www.**exiontherapeutics.com

         

        頻率治療

        Ajay Rai,企業(yè)發(fā)展副總裁

        103 下午115 | La Jolla Ballroom 2

        Woburn,MA(私人)

        Frequency Therapeutics開(kāi)發(fā)的小分子藥物可激活體內的祖細胞,恢復健康組織。祖細胞是整個(gè)身體組織的天然來(lái)源,并且通過(guò)成年 期保持存在。通過(guò)這些祖細胞的短暫激活,頻率可以在沒(méi)有基因工 程復雜性的情況下進(jìn)行疾病修改。該公司的療法使用專(zhuān)有的小分子 藥物組合,使休眠的祖細胞繁殖并產(chǎn)生新的細胞。

        http://www.**equencytx.com

         

        FUJIFILM

        CELLULAR DYNAMICS Nicholas Manusos,戰略與業(yè)務(wù)發(fā)展高級副總

        104 上午1115 | La Jolla Ballroom 2

        Madison,WI(私人)

        Cellular Dynamics InternationalCDI)是一家FUJIFILM公司,生產(chǎn)用于基礎,轉化和藥物發(fā)現以及再生醫學(xué)應用的人體細胞。該 公司的iPSC衍生的iCellMyCell產(chǎn)品可立即獲得健康和患病的細 胞模型,如神經(jīng)元,心肌細胞和肝細胞,以滿(mǎn)足小規模和大規模的需求。

        http://www.**jifilmcdi.com

         

        HEALIOS

        David Smith,首席商務(wù)官

        104 下午430 | La Jolla Ballroom 1

        日本東京(JPX 4593.T

        Healios是一家生物技術(shù)企業(yè),領(lǐng)導開(kāi)發(fā)用于再生醫學(xué)的iPS細胞產(chǎn) 品領(lǐng)域。該公司成立于2011年,并于2015年在證券交易所上 .Healios正在與Suimitomo Dainippon Pharma共同開(kāi)發(fā)一種治療 年齡相關(guān)性黃斑變性的產(chǎn)品,該計劃是在2020年獲得批準生產(chǎn)和分 銷(xiāo)的計劃。該公司也開(kāi)始研究和開(kāi)發(fā)能夠與橫濱市立大學(xué)共同創(chuàng )造 功能性人體器官的產(chǎn)品。

        http://www.**alios.co.jp/en/

         

        HISTOGENICS

        Adam Gridley,總裁兼首席執行官

        103| 下午430 | La Jolla Ballroom 2

        Waltham,MA(納斯達克股票代碼:HSGX

        組織學(xué)是恢復性細胞療法發(fā)展的領(lǐng)導者,可以提供快速緩解疼痛和 恢復功能。Histogenics的主要研究產(chǎn)品NeoCart旨在重建患者的膝 關(guān)節軟骨,從源頭治療疼痛,并可能預防骨關(guān)節炎的發(fā)展。NeoCart是最嚴格研究的矯形外科修復細胞療法之一。Histogenics 完成了其NeoCart III期臨床試驗的注冊,并預計將在今年第3季度 報告一年的一年優(yōu)勢數據。NeoCart設計用于在治療時(shí)表現為關(guān)節 透明軟骨,因此,與目前的護理標準相比,可以為患者提供更快速的疼痛緩解和加速恢復。

        http://www.**stogenics.com

         

        同源藥物

        Arthur Tzianabos,博士,總裁兼首席執行官

        103| 下午215 | La Jolla Ballroom 1

        Bedford,MA(納斯達克股票代碼:FIXX

        Homology Medicines是一家遺傳藥物公司,致力于通過(guò)治愈疾病的根本原因,改變患有罕見(jiàn)遺傳性疾病的患者的生活,這些疾病具有 顯著(zhù)的未滿(mǎn)足的醫療需求。Homology的專(zhuān)有平臺旨在利用其人類(lèi)造 血干細胞衍生的腺相關(guān)病毒載體(A****HSCs)通過(guò)基因治療

        無(wú)核 酸酶基因編輯方式在各種遺傳疾病中精確有效地提供體內遺傳藥物。。Homology擁有一支管理團隊,在發(fā)現,開(kāi)發(fā)和商業(yè)化治療方 面擁有成功的記錄,特別關(guān)注15A****HSC的罕見(jiàn)疾病和知識產(chǎn)權。同源學(xué)認為其引人注目的臨床前數據,科學(xué)專(zhuān)業(yè)知識,

        http://www.**mologymedicines.com

         

        IMMUSOFT

        Sean Ainsworth,首席執行官

        103| 上午1115 | La Jolla Ballroom 2

        西雅圖,華盛頓(私人)

        Immusoft的使命是開(kāi)發(fā)一個(gè)令人興奮的新突破平臺,通過(guò)一個(gè)稱(chēng)為 免疫系統編程的過(guò)程來(lái)治療各種遺傳疾病。該公司的技術(shù)能夠將編 碼治療性蛋白質(zhì)的基因有效插入患者的免疫細胞(B細胞/漿細胞) 中。該公司的自體細胞治療產(chǎn)品是基因修飾的漿母細胞。Immusoft 是一家后期臨床前公司,致力于在2018年提交 IND。

        http://www.**musoft.com

         

        IOVANCE BIOTHERAPEUTICS

        Maria Fardis,博士,總裁兼首席執行官

        104 下午215 | La Jolla Ballroom 1

        加利福尼亞州圣卡洛斯(納斯達克股票代碼:IOVA

        Iovance Biotherapeutics致力于通過(guò)開(kāi)發(fā)利用患者自身免疫系統的免疫腫瘤腫瘤浸潤淋巴細胞(TIL)療法來(lái)治療癌癥。Iovance專(zhuān) 注于自體細胞免疫療法的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化,優(yōu)化用于治療實(shí)體瘤的個(gè) 性化TIL。該公司的TIL技術(shù)旨在解決降低體內天然抗腫瘤免疫反應的各種障礙。該公司正在進(jìn)行四項II期臨床試驗,以評估TIL治療 轉移性黑色素瘤,頭部鱗狀細胞癌,轉移性非小細胞肺癌(NSCLC )和宮頸癌患者的療效和安全性。Iovance還在研究卵巢癌和肉瘤 中的TIL治療。

        http://www.**vance.com

         

        KRYSTAL BIOTECH

        Suma Krishnan,創(chuàng )始人兼首席運營(yíng)官

        103 下午245 | La Jolla Ballroom 2

        賓夕法尼亞州匹茲堡(納斯達克股票代碼:KRYS

        Krystal Biotech開(kāi)發(fā)了一種專(zhuān)有的基因治療平臺,即Skin TARgeted Delivery平臺

        STAR-D平臺,該平臺由正在申請專(zhuān)利的工程病毒載體和皮膚優(yōu)化的基因轉移技術(shù)組成,用于開(kāi)發(fā)“現成的”治療方法。皮膚病,沒(méi)有已知的有效治療方法。該公司改良的HSV-1是一種復制缺陷型,非整合型病毒載體,可有效滲透廣泛的皮膚細胞。其高有效負載能力,適應大型

        多個(gè)基因和低免疫原性,使其成為直接和重復傳遞到皮膚的合適選擇。

        http://www.**ystalbio.com

         

        LONGEVERON

        Joshua Hare,醫學(xué)博士,聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席科學(xué)官

        104 下午445 | La Jolla Ballroom 2

        Longeveron是一家臨床階段的細胞醫學(xué)公司,開(kāi)發(fā)專(zhuān)有的同種異體 干細胞產(chǎn)品。該公司有四種研究性新藥(IND),四種主動(dòng)注冊臨 床試驗和一種專(zhuān)門(mén)針對老年脆弱患者的治療登記。該公司的主要治 療重點(diǎn)是老齡化相關(guān)疾病和危及生命的疾病,目前尚無(wú)可用的治療 方法。該研究的主要產(chǎn)品是間充質(zhì)干細胞,該研究在Aging Frailty患者的IIb期試驗中進(jìn)行了測試。Longeveron擁有世界上最 先進(jìn)的Aging Frailty臨床計劃。Frailty影響了65歲以上所有人的約12-15%,并且對于具有大量老年人口統計數據的國家來(lái)說(shuō)是一 個(gè)巨大的成本負擔。Longeveron還在日本完成了PMDA會(huì )議,并準備 在日本老年人脆弱患者中開(kāi)展II期臨床試驗。Longeveron擁有符合 cGMP標準的細胞處理設施,使用專(zhuān)有的制造工藝生產(chǎn)臨床供應。

        http://www.**ngeveron.com

         

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